Científicos convierten el «ADN basura» en un arma contra el cáncer

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Lo que los científicos descubrieron en el «ADN basura» cambiará la forma en que combatimos el cáncer. Crédito Instituto Nacional del Cáncer.

Lo que los científicos descubrieron en el «ADN basura» cambiará la forma en que combatimos el cáncer. Crédito: Instituto Nacional del Cáncer.      

Durante décadas, una gran parte de nuestro ADN fue etiquetada como inútil, un residuo evolutivo sin propósito. Sin embargo, un grupo internacional de investigadores acaba de demostrar que ese llamado ADN “basura” podría convertirse en un inesperado aliado contra los cánceres sanguíneos más difíciles de tratar.

En un nuevo estudio publicado en la revista Blood, científicos del King’s College de Londres descubrieron que algunos tipos de cáncer, como el síndrome mielodisplásico y la leucemia linfocítica crónica, pueden “despertar” fragmentos dormidos de ADN conocidos como elementos transponibles. Estas secuencias, capaces de moverse por el genoma, terminan desestabilizando las células cancerosas, pero también las vuelven vulnerables a un tipo específico de fármacos.

Los investigadores encontraron que las mutaciones en los genes ASXL1 y EXH2 no solo alteran la producción de proteínas —lo que ya complica los tratamientos convencionales—, sino que además permiten que esos fragmentos móviles del ADN se reactiven y empiecen a copiarse a sí mismos dentro del genoma tumoral.

Este proceso genera tal nivel de estrés en las células malignas que acaban dependiendo de proteínas reparadoras llamadas PARP para sobrevivir. Al bloquear esas proteínas con fármacos inhibidores de PARP, el equipo logró destruir selectivamente las células cancerosas sin afectar de forma significativa a las sanas.

Los investigadores bloquearon el sistema de reparación que utilizan las células cancerosas para reparar el daño en el ADN (fila superior), lo que provocó la muerte del cáncer. Crédito Zeisig et al., Blood, 2025.

Los investigadores bloquearon el sistema de reparación que utilizan las células cancerosas para reparar el daño en el ADN (fila superior), lo que provocó la muerte del cáncer. Crédito: Zeisig et al., Blood, 2025.

Según el biólogo Chi Wai Eric So, autor principal del estudio, esta estrategia “reutiliza lo que antes considerábamos ADN inútil para crear un nuevo blanco terapéutico”. En otras palabras, las partes más olvidadas del genoma se están convirtiendo en una herramienta para atacar a los tumores más resistentes.

Los experimentos, realizados con modelos de ratón y células humanas, sugieren que este fenómeno no se limita a un tipo de cáncer. De hecho, los inhibidores de PARP ya se usan en terapias contra otros tumores, aunque bajo mecanismos diferentes. Esta conexión amplía el horizonte de aplicación y plantea una nueva forma de entender cómo las mutaciones genéticas pueden ser aprovechadas para combatir la enfermedad que provocan.

Más allá de su potencial médico, el hallazgo reabre el debate sobre el papel del llamado ADN no codificante. Hoy se sabe que este tipo de secuencias representa casi la mitad del genoma humano y cumple funciones esenciales en la regulación genética, el sistema inmunitario e incluso en procesos neuronales como el miedo o la memoria.

Si estos resultados se confirman, podrían dar paso a una revolución terapéutica: convertir el ADN que durante años fue considerado “basura” en una poderosa herramienta para frenar la expansión del cáncer y salvar vidas.

Fuentes, créditos y referencias:

Zeisig, B. B., Tsai, C.-T., Virely, C., Fung, T. K., Akin, A. T., Troadec, E., Jiao, B., Thompson, I. R., Lau, P. N. I., Li, N., Charalambous, A., Bomfim, L., Lynch, J., Georgiou, A., Hoogeboom, R., Lynn, C., Zhang, S.-Y., Patten, P. E. M., Fisher, C. L., … So, C. W. E. (2025). Transposable elements as novel therapeutic targets for PARPi-induced synthetic lethality in PcG-mutated blood cancer. Blood, 146(11), 1314–1330. doi.org/10.1182/blood.2025028560

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